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2018年12月4日 時事脈搏

美基因公司將進行基因編輯人體臨床試驗

美國一家基因編輯公司近日宣布，將啟動一項利用CRISPR基因編輯技術治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗，相關申請已被美國監管部門接受。

據悉，在這一臨床試驗中，基因編輯的對象是先天性黑朦病患者眼睛裏的感光細胞，這是一種體細胞，而非生殖細胞。體細胞的遺傳訊息不會遺傳給下一代，所以不涉及倫理道德問題。

按計劃，該臨床試驗將招募10至20名患者，檢驗EDIT-101療法的安全性、耐受性和有效性。

利伯先天性黑朦是一種由多個基因突變造成的遺傳性視網膜退行性病變，是兒童先天性失明的最常見原因。

 

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