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2023年12月9日 時事脈搏 國際

美國FDA批准首種基因療法

美國食品及藥物管理局(FDA)批准首種基因療法，名為Casgevy的基因療法，用於治療鐮刀型紅血球(sickle cell)紊亂。

療法由美國波士頓的Vertex藥廠，和瑞士CRISPR Therapeutics開發，採用贏得諾貝爾獎的醫學技術，每位患者的治療費用約為200萬美元。

鐮刀型細胞疾病是一種遺傳性質的血液疾病，會導致紅血球變成畸形的半月形，卡在血管內，限制血液流動並導致所謂的疼痛危機。

目前，美國約有10萬人受到鐮刀型紅血球疾病影響。

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