香港浸會大學中藥創新研發中心從中藥「皺皮木瓜」提取有效組分,研發一種新藥,用以治療罕見的「肌原纖維肌病」。該藥獲美國食品及藥物管理局(FDA)「孤兒藥」資格認定,成為香港第一款獲得該資格的植物藥。
取得「孤兒藥」(用作治療罕見疾病的藥物)資格認定可望加快新藥的審批工作,包括縮短評審程序、豁免新藥上市評審費用,並獲得上市後7年獨家市場佔有權等。研究團隊計劃在兩年內,向FDA提交新藥臨床研究申請。
「肌原纖維肌病」由基因突變導致,包括BAG3基因突變,是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。它的病徵與肌肉萎縮症類似,患者通常在青少年時期發病,常見的臨床症狀十分嚴重,包括漸進性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等。