醫管局首次為「脊髓肌肉萎縮症」患者引入新藥「阿哌奧諾基」，用作基因療法。首名接受新基因療法的患者是一名10個月大男嬰，他只需接受一次靜脈注射「阿哌奧諾基」，不用長期使用傳統藥物。
該名男嬰是在出生後2星期，接受篩查發現患有脊髓肌肉萎縮症一型，1個月大時出現肌力較弱，手腳無法舉起，開始接受傳統藥物治療，到8個月大，情況有好轉，能坐及轉身，直至上月底，在兒童醫院接受新藥治療。兒童醫院及香港大學醫學院臨床副教授陳凱珊表示，男嬰用藥4周後，醫療團隊會安排他接受物理治療評估；而家人已觀察到，男嬰的手部更有力，動作亦更快。男嬰父母表示，他一定會珍惜生命，長大後會用自己的方法協助同路人。
局方估計，本港每年有1至5名新生嬰兒會患上「脊髓肌肉萎縮症」，專家小組已擬定臨床用藥指引，新藥將適用於6個月或以下嬰兒，並會納入「關愛基金極度昂貴藥物」項目資助範圍。
外國研究顯示，新藥的好處是只需接受靜脈注射用藥一次，便能提高脊髓肌肉萎縮症患者存活率。在嬰兒期發病的患者和尚未出現症狀患者中，基因療法療效明顯，有效改善運動里程碑，使患者能擺脫永久使用呼吸機的需要。而長期臨床數據顯示，給予新藥後的7.5年，其療效持續存在；所有尚未出現症狀的兒童都能保持或達到所有評估的運動里程碑，包括自行走路。
