和黃醫藥(00013)公布，在中國啟動一項HMPL-506用於治療血液惡性腫瘤的I期臨床試驗。首名患者已於5月31日接受首次給藥治療。
該項研究是一項多中心、開放標籤的I期臨床試驗，旨在評估HMPL-506用於治療血液惡性腫瘤的安全性、藥代動力學和療效。該研究將分為劑量遞增和劑量擴展兩個階段進行，計劃納入最少60名患者。主要研究者是中國醫學科學院血液病醫院王建祥醫生和魏輝醫生。
HMPL-506是一種研究性的新型、高選擇性靶向menin蛋白的口服小分子抑制劑。Menin蛋白是一種控制基因表達和細胞訊號傳遞的支架蛋白。混合譜系白血病(mixed-lineage leukemia，MLL，亦稱KMT2A)重排和核磷蛋白1(NPM1)突變在急性髓系白血病(acute myeloid leukemia，AML)中起關鍵作用。成人急性髓系白血病中的約5%伴有MLL重排，急性髓系白血病中的約30%伴有NPM1突變。目前的研究顯示，抑制menin-MLL互相作用是治療MLL重排和/或NPM1突變急性髓系白血病的可行策略。目前全球尚未有menin抑制劑獲批上市。和黃醫藥目前保留HMPL-506在全球的所有權利。
根據美國國家癌症研究所(NCI)的預測，2023年美國新增約20380宗急性髓系白血病，5年相對存活率為31.7%。在中國，2018年估計新增19700宗急性髓系白血病，到2030年預計將達到24200宗。
