重要通告 | 2024-01-11 09:13
和黃醫藥(00013)宣布，索樂匹尼布用於治療成人原發免疫性血小板減少症患者的新藥，上市申請已獲中國國家藥監局受理並予以優先審批。
索樂匹尼布是一種開發用於治療血液惡性腫瘤，和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶(「Syk」)抑制劑。
ESLIM-01研究的數據支持了此項新藥上市申請。ESLIM-01是一項索樂匹尼布在中國開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗，共納入188名既往曾接受最少一種治療的慢性成人原發免疫性血小板減少症患者。2023年8月，和黃醫藥宣布該研究成功達到了其主要終點，即與接受安慰劑治療的患者相比，接受索樂匹尼布治療的患者的持續應答率，取得了具有臨床意義和統計學意義的顯著改善。包括總體應答率和安全性在內的所有次要終點亦已達到。完整的研究數據將於適當的時候公布。ESLIM-01研究的概念驗證研究結果，已於《刺針血液病學》(The Lancet Haematology)發表。
索樂匹尼布於2022年1月獲國家藥監局納入突破性治療品種，用於ESLIM-01研究所探索的適應症。國家藥監局將索樂匹尼布納入突破性治療品種，作為用於防治嚴重危及生命的疾病，且尚無有效防治手段，或與現有治療手段相比具有明顯臨床優勢的創新藥物。
和黃醫藥首席執行官兼首席科學官蘇慰國表示，公司很高興開始了索樂匹尼布在中國的新藥上市申請的滾動提交，期待將這種創新療法帶向免疫性血小板減少症患者。公司提交的資料包括了在中國成功完成的ESLIM-01 III期研究的數據，該研究證明了索樂匹尼布能為患者帶來持續的應答。成人免疫性血小板減少症會嚴重損害患者的生活質素，患者非常需要新療法。