時事脈搏 | 2021-01-04 11:11

罕見病聯盟倡設用藥共同承擔機制

香港罕見疾病聯盟會長曾健平在電台節目表示，當局在兩年半前引入脊髓肌肉萎縮症的藥物，至今只有10多名小朋友和1名成年患者使用，數十名成年患者被拒用藥。

曾健平說，當局認為科研數據及臨床實證不足以用在成年患者身上，惟歐洲有研究報告指出，七成成年患者用藥14個月後，活動能力有明顯改善。

聯盟建議成立共同承擔機制，推行「罕見病藥物試用期」，由醫管局、專家、病人組織及藥廠，共同協商及訂立用藥的門檻、試用期限和成效指標，期間患者毋須付藥費，試用期結束後，有療效的患者則由現行機制資助繼續用藥。