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2019-05-27 00:00

治嬰兒肌萎療程 諾華定價1657萬

瑞士藥廠諾華(Novartis)針對脊髓肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma,上周五獲得美國食物與藥物管理局(FDA)的批准,並把這個一次性治療定價為創紀錄的212.5萬美元(約1657.5萬港元)。 治療無效可全數退款 SMA屬於嬰兒死亡的主要遺傳原因,FDA批准Zolgensma用於兩歲以下患有SMA的嬰兒,包括尚未顯現病徵的。對於Zolgensma的高昂價格,諾華高層辯稱這是一次性治療,比平均每年要花上數十萬美元的長期治療更值得,並提出分期付款、治療無效可全數退款及不同折扣優惠,以盡量進一步減低價格。 洛杉磯兒童醫院兒科神經病學家迪安遜(Emmanuelle ...

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