港大醫學院研發了全球首個幹細胞新模型,並應用於個人化治療罕見免疫缺陷病,成功為患者提供新的治療選擇。
港大醫學院表示,研究團隊從患者身上提取血液樣本,將血液細胞重新改造為擴展潛能幹細胞 (EPSCs),以建立個人化疾病模型,用於測試不同療法,以確定最有效和最安全的治療方案,以免為患者帶來不必要的風險。團隊的幹細胞平台展示個人化基因治療在原發性免疫缺陷病的治療潛力,同時在香港成功鑑定和重新運用原本用於治療風濕病的藥物,用於治療罕見疾病「STAT1功能增益症」(STAT1-GoF)患者。
港大醫學院臨床醫學學院內科學系風濕及臨床免疫學科主任、臨床助理教授李曦表示,憑藉這創新平台,成功為罕見免疫疾病患者提供安全、有效和新穎的治療選擇。許多以往被視為無法治癒的「孤兒疾病」,透過重新運用現有藥物並探索其基因治療的潛力,現在有了治療的可能性,為醫療專業人員和患者帶來希望。